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基因疗法治疗黄斑变性显示曙光,有望摆脱定期注射

2018-08-14MedSci网
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核心提示:目前黄斑变性需靠定期眼内注射药物治疗,而Regenxbio公司公布了基因疗法RGX-3141期临床试验中期数据,该疗法有望用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性。

  Regenxbio公司公布了基因疗法RGX-314颇具前景的1期临床试验中期数据,该疗法用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性(AMD)。

  AMD被认为是无法治愈的,目前可用的疗法包括靶向VEGF(血管内皮生长因子)的眼内注射药物(例如再生元的Eylea和罗氏的Avastin和Lucentis),VEGF是一种刺激血管生长的蛋白质。这些药物可防止眼内渗漏血管的生长,因为这些血管的生长会造成湿性AMD的特征性瘢痕、光感受器死亡,并最终导致视力丧失。虽然这些注射剂是对湿性AMD的有效治疗方法,但定期进行眼内注射会对患者的生活造成困扰。他们急需更方便有效的疗法来改善病情。

  Regenxbio带来的一次性基因疗法RGX-314有望为AMD患者带来全新的治疗体验。RGX-314使用腺相关病毒来提供编码可以中和VEGF活性的蛋白质的基因,旨在对抗因在眼睛中形成新血管而引起的视力丧失,从而减少对抗VEGF眼内注射药物的需求。其1期研究将18名患者分为三组,分别接受三种不同剂量的基因治疗。这些患者有频繁使用抗VEGF药物的治疗史,并且对这些疗法有反应。三组患者接受的药物剂量分别为3×10^9、1×10^10和6×10^10基因组拷贝(GC)/眼睛。

  结果发现,基因疗法RGX-314在所有剂量下都是安全且耐受良好的,所有三组的蛋白质表达水平均具有剂量依赖性,抗VEGF药物的注射也呈剂量依赖性减少。最低剂量组的平均蛋白质水平为2.4 ng/ml,而较高剂量组的水平分别为12.8和160.2 ng/ml。接受最高剂量的3名患者(占50%)在治疗后6个月内不再需要注射抗VEGF药物。与治疗前最近一次注射抗VEGF药物相比,该组患者在治疗后的抗VEGF药物注射率降低了53%。

  “RGX-314的积极中期数据以及NAV基因疗法用于一次性治疗湿性AMD的潜力让我们感到备受鼓舞,特别因为这是一个具有显著治疗负担的非罕见患者群体,”Regenxbio总裁兼首席执行官Kenneth Mills先生说:“Regenxbio期待将从该试验中学到的东西应用于将RGX-314临床项目扩展到2期试验,并尽快为患者带来这种新疗法。”

  [1] Regenxbio’s wet AMD gene therapy shows promise in phase 1. Retrieved Aug 8, 2018, from https://www.fiercebiotech.com/biotech/regenxbio-s-wet-amd-gene-therapy-shows-promise-phase-1

  [2] REGENXBIO. Retrieved Aug 8, 2018, from https://regenxbio.gcs-web.com/news-releases/news-release-details/regenxbio-reports-second-quarter-2018-financial-and-operating

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