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Stem Cell Rep:人源干细胞揭示青光眼的发病机制

2020-06-22 07:29:23生物谷
核心提示:青光眼是一种严重的眼疾,会导致视力下降。在最近一项研究中,印第安纳大学医学院的研究人员使用人类干细胞模型发现,他们通过可以分析受青光眼损伤的细胞内的缺陷,并有可能利用这些信息来开发新的策略来减缓疾病进程。

  青光眼是一种严重的眼疾,会导致视力下降。在最近一项研究中,印第安纳大学医学院的研究人员使用人类干细胞模型发现,他们通过可以分析受青光眼损伤的细胞内的缺陷,并有可能利用这些信息来开发新的策略来减缓疾病进程。

  这项研究于6月11日发表在《stem cell report》杂志上,其重点是针对视网膜神经节细胞内的基因突变,这些基因突变是眼睛与大脑之间的联系。研究人员发现,当将人多能干细胞分化为视网膜神经节细胞时,它们能够识别与青光眼神经变性相关的特征。

  文章作者,医学和分子遗传学副教授Jason Meyer博士表示:“一旦确定了靶标,将为最终开发治疗方法打开许多可能性。”

  在青光眼发生过程中,视网膜神经节细胞退化会导致视力丧失和最终失明。研究人员从患有青光眼患者那里提取了多能干细胞。然后他们将干细胞分化为视网膜神经节细胞,以寻找神经退行性缺陷的内在机制。

  此外,他们还使用基因编辑技术将与青光眼相关的基因突变引入干细胞中,以模拟疾病的发生,以及试图通过纠正患者来源细胞中的基因缺陷达到治疗疾病的目的。

  研究发现,在青光眼发生过程中,细胞内部自噬过程功能出现异常,使用一种称为雷帕霉素的药物化合物(已知会促进自噬过程),能够有效缓解细胞自噬的缺陷,细胞变得更加正常。

  Meyer说,人类干细胞在研究人类疾病,特别是神经退行性疾病中起着重要作用。在确定了细胞内的靶点(自噬过程)之后,目前工作将集中在分析使用不同类型药物治疗青光眼的方法上。(生物谷 Bioon.com)

  资讯出处:Researchers model human stem cells to identify degeneration in glaucoma

  原始出处:Kirstin B. VanderWall et al, Retinal Ganglion Cells With a Glaucoma OPTN(E50K) Mutation Exhibit Neurodegenerative Phenotypes when Derived from Three-Dimensional Retinal Organoids, Stem Cell Reports (2020). DOI: 10.1016/j.stemcr.2020.05.009

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