瑞典斯德哥尔摩St Erik眼科医院小儿眼科的Te?rFahnehjelm K近日在Acta Paediatr发表了一篇文章,在这项前瞻性研究中,他们评估了接受造血干细胞移植(HSCT)治疗的粘多糖类I型Hurler综合征(MPS IH)儿童的长期眼部视力结果。
他们对2001年至2018年在瑞典斯德哥尔摩St Erik眼科医院治疗的8名患者进行临床眼科评估。患者被诊断是的中位年龄分别为12.2个月(范围5.0-16.4),造血干细胞移植(HSCT)治疗的时间为16.7(8.0-20.4)个月。最后一次进行眼睛检查的中位年龄为13.4(6.3-19.0)岁,随访持续的中位数为12.0(5.0-17.4)年。
调查结果发现,六名儿童出现视力不佳、夜间视力不良或畏光的现象。最后一次就诊的最佳矫正视力在右眼和左眼的中位数分别为0.4和0.5,并且在两位患者中具有显着的下降现象。5个患者自接受造血干细胞移植(HSCT)治疗以来,角膜混浊度增加。所有患者均出现高度远视的症状,中位数为+6屈光度。同时出现角膜僵硬的症状。患者的眼压正常。一名患者发现视网膜变性。
因此,他们认为,尽管接受造血干细胞移植(HSCT)治疗,但粘多糖类I型Hurler综合征(MPS IH)患者的长期随访记录显示,由于角膜混浊或视网膜变性等,引起视力下降。
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